Θετικά τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3 ODYSSEY ESCAPE για το πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα alirocumab σε ασθενείς με μια κληρονομική μορφή υψηλής χοληστερόλης, γνωστή ως ετερόζυγος οικογενής υπερχοληστερολαιμία (HeFH), των οποίων τα επίπεδα χοληστερόλης απαιτούν χρόνια, εβδομαδιαία ή δεκαπενθήμερη θεραπεία LDL-αφαίρεσης.
Αυτό ανακοίνωσαν από κοινού Sanofi και Regeneron Pharmaceuticals σημειώνοντας ότι η μελέτη πέτυχε το καταληκτικό σημείο της, αποδεικνύοντας ότι οι ασθενείς οι οποίοι πρόσθεσαν το alirocumab στην υπάρχουσα θεραπευτική αγωγή τους μείωσαν σημαντικά τη συχνότητα της θεραπείας LDL-αφαίρεσης κατά 75%, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Το 63% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με alirocumab δεν χρειάζονται πλέον να υποβληθούν σε θεραπεία LDL-αφαίρεσης, σε σύγκριση με το 0% των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Η θεραπεία LDL-αφαίρεσης είναι μια διαδικασία όπου η κακή (LDL) χοληστερόλη απομακρύνεται από το αίμα, ακολουθώντας παρόμοια διαδικασία με την αιμοκάθαρση.
Σύμφωνα με τον Bill Sasiela, Ph.D, VP, Program Direction της Regeneron το πρόγραμμα κλινικών δοκιμών ODYSSEY σχεδιάστηκε για να κατανοηθεί η επίδραση του Alirocumab σε πολλούς διαφορετικούς πληθυσμούς ασθενών με υψηλό βαθμό ανεκπλήρωτων αναγκών που χρειάζονταν περαιτέρω μείωση της LDL χοληστερόλης τους. Αυτή, όπως είπε, είναι η πρώτη φορά που ένας αναστολέας PCSK9 έδειξεσε μία κλινική μελέτη ότι μείωσε τη συχνότητα τηςθεραπείας LDL-αφαίρεσης, μια επεμβατική, δύσκολα προσβάσιμη, χρονοβόρα και δαπανηρή θεραπεία για μερικούς από τους πιο δύσκολα θεραπευόμενους ασθενείς.
Όπως επισημαίνουν οι επιστήμονες, η θεραπεία LDL-αφαίρεσης είναι επεμβατική και δύσκολη για τους ασθενείς, δεδομένου ότι μπορεί να διαρκέσει περισσότερο από τρεις ώρες. Είναι επίσης δαπανηρή και μπορεί να κοστίσει μέχρι και $100.000 ετησίως σε κάθε ασθενή στις ΗΠΑ ή μέχρι €60.000 στη Γερμανία, όπου υπάρχουν 200 κέντρα και η θεραπεία της LDL-αφαίρεσης χρησιμοποιείται συχνότερα. Στις ΗΠΑ υπάρχουν περίπου 60 κέντρα LDL-αφαίρεσης και πολλοί ασθενείς πρέπει να διανύσουν σημαντικές χιλιομετρικές αποστάσεις για να υποβληθούν στη διαδικασία.
Ο Jay Edelberg, MD., Ph.D, Head of Cardiovasculaer Development της Sanofi επισημαίνει ότι τα αποτελέσματα δείχνουν ότι η αγωγή με alirocumab μπορεί να βοηθήσει αυτούς τους ασθενείς να μειώσουν τη συχνότητα ή ακόμη και να εξαλείψουν την ανάγκη για θεραπεία με LDL-αφαίρεση.