Η τρέχουσα τυπική θεραπεία για την αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας Α είναι η υποκατάσταση του Παράγοντα VIII προκειμένου να κρατηθούν τα επίπεδα αρκετά υψηλά ώστε να μειωθεί ο κίνδυνος αιμορραγίας, με χορήγηση του παράγοντα εξωγενώς. Η Bayer επενδύοντας εδώ και χρόνια στην έρευνα για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας, διαθέτει προϊόν της κατηγορίας αυτής, το οποίο περιέχει ανθρώπινο παράγοντα πήξης VIIIπου παρασκευάζεται με μια μέθοδο που είναι γνωστή ως «τεχνολογία ανασυνδυασμένουDNA», παράγεται δηλαδή από ένα κύτταρο που λαμβάνει ένα γονίδιο (DNA), το οποίο το καθιστά ικανό να παράγει τον ανθρώπινο παράγοντα πήξης VIII.
Ωστόσο, με στόχο πάντα το όφελος του ασθενούς και την εξασφάλιση της καλύτερης συμμόρφωσης του στη θεραπεία η Bayer, συνεχίζει την έρευνα στην αντιμετώπιση της Αιμορροφιλίας Α με παράγοντες μακράς δράσης καθώς, η αποτελεσματική θεραπεία των ασθενών με λιγότερες εγχύσεις μπορεί να οδηγήσει στη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ατόμων που πάσχουν από αιμορροφιλία Α.
Γι αυτό θεωρείται πολύ μεγάλη επιτυχία η έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή(ΕΜΑ) ενός νέου προϊόντος της Bayer για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α σε ασθενείς όλων των ηλικιακών ομάδων.
Πρόκειται για το Kovaltry, είναι ένας μη τροποποιημένος, πλήρους μήκους, ανασυνδυασμένος παράγοντας VIII. Στις κλινικές δοκιμές το Kovaltry κατέδειξε τον έλεγχο των αιμορραγιών, και την προστασία από αιμορραγίες σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α, όταν χρησιμοποιείται ως θεραπεία προφύλαξης δύο ή τρεις φορές ανά εβδομάδα.
Όπως ανέφερε ο Δρ Joerg Moeller, μέλος της Εκτελεστικής Επιτροπής του Τομέα Φαρμάκων της Bayer AG και επικεφαλής του τμήματος Ανάπτυξης, η έγκριση αυτή είναι το επόμενο ορόσημο στην μακροπρόθεσμη προσπάθειά της εταιρείας να φέρει νέες και καινοτόμες θεραπείες στην αγορά. Η Bayer, σύμφωνα με τον Δρ Moeller έχει δεσμευθεί στην κοινότητα των αιμορροφιλικών και τηρεί τη δέσμευσή της αυτή σήμερα, με την έγκριση του Kovaltry.
Να σημειωθεί ότι η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα του προγράμματος κλινικής ανάπτυξης LEOPOLD (Long-Term Efficacy Open-Label Program in Severe Hemophilia A Disease), το οποίο συνιστάται από τρεις πολυκεντρικές, διεθνείς κλινικές δοκιμές που σχεδιάστηκαν με στόχο την αξιολόγηση της φαρμακοκινητικής, της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του Kovaltry. Συνολικά, οι μελέτες αυτές αξιολόγησαν τη χορήγηση του Kovaltry σε περισσότερα από 200 παιδιά και ενήλικες με σοβαρή αιμορροφιλία Α, από 60 διαφορετικά κέντρα και 25 χώρες σε όλο τον κόσμο. Ενώ, είναι σημαντικό να πούμε ότι η έγκριση του Kovaltry έρχεται να εμπλουτίσει κι άλλο το χαρτοφυλάκιο της Bayer στην Αιματολογία, όπου συμπεριλαμβάνεται το Kogenate®, ένα προϊόν που κυκλοφορεί ήδη σε περισσότερες από 70 χώρες στον κόσμο, καθώς και μία υπό έρευνα θεραπεία με ένα μακράς δράσης ανασυνδυασμένοπαράγοντα VIII.
Επιπλέον, η εταιρεία έχει προχωρήσει με επένδυση άνω των 500 εκατομμυρίων € στα εργοστάσια παραγωγής στο Βούπερταλ και το Λεβερκούζεν, ώστε να αναπτυχθούν νέες εγκαταστάσεις για την παραγωγή των υπό μελέτη θεραπειών αιμορροφιλίας με ανασυνδυασμένο παράγοντα VIII.Ως αποτέλεσμα αυτής της επένδυσης η Bayer θα δημιουργήσει περίπου 500 νέες θέσεις εργασίας στις εγκαταστάσεις της στο Λεβερκούζεν και το Βούπερταλ ως το έτος 2020.
Αιμορροφιλία: μια κληρονομική πάθηση
Η αιμορροφιλία είναι μία κληρονομική πάθηση, που συνοδεύει το άτομο από τη στιγμή της γέννησής του. Πρόκειται για μια αιμορραγική διαταραχή που εμποδίζει τη σωστή πήξη του αίματος. Ο κύριος κίνδυνος για ένα άτομο με αιμορροφιλία είναι η ανεξέλεγκτη εσωτερική αιμορραγία, η οποία ξεκινά αυτόματα ή κατόπιν κάποιου τραυματισμού. Η ανεξέλεγκτη εσωτερικά αιμορραγία, κυρίως στους μύες και στις αρθρώσεις προκαλεί πόνο, καθώς και σοβαρή βλάβη στις αρθρώσεις, με αποτέλεσμα δυσκαμψία, και εν τέλει οδηγεί στην αναπηρία.
Τα περισσότερα άτομα με αιμορροφιλία αντιμετωπίζουν σοβαρές δυσκολίες στη βάδιση και σε άλλες δραστηριότητες της καθημερινής ζωής λόγω της σοβαρής αρθρίτιδας που προκαλείται από τις πολλαπλές αιμορραγίες στις αρθρώσεις. Η νόσος διακρίνεται βασικά σε δύο τύπους. Την Αιμορροφιλία Α (έλλειψη παράγοντα VIII) η οποία εκπροσωπεί το 85% των περιπτώσεων, ενώ η Αιμορροφιλία Β (έλλειψη παράγοντα IX) είναι περίπου πέντε φορές σπανιότερη. Η Αιμορροφιλία Α, επίσης γνωστή ως κλασσική αιμορροφιλία, είναι κληρονομική αιμορραγική διαταραχή στην οποία μία από τις πρωτεΐνες που απαιτούνται για την πήξη του αίματος (ο παράγοντας VIII) λείπει ή είναι σε χαμηλά επίπεδα.
Στην Ελλάδα σήμερα υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 900 άτομα με Αιμορροφιλία. Την ίδια στιγμή στην Ευρώπη υπολογίζεται ότι πάσχουν περίπου 33.000 από Αιμορροφιλία και περίπου 250.000 παγκόσμια. Οι αριθμοί αυτοί αποδεικνύουν την σπανιότητα της νόσου.