Στις αρχές του έτους δημοσιεύθηκαν στο περιοδικό New England Journal of Medicine (NEJM) τα αποτελέσματα τριών μελετών φάσης III για τη την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του ocrelizumab. Πιο συγκεκριμένα, σύμφωνα με τα αποτελέσματα δύο μελετών φάσης III στην υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση (OPERA I & OPERA II), το ocrelizumab επέδειξε ανώτερη αποτελεσματικότητα στους τρεις σημαντικούς δείκτες της ενεργότητας της νόσου, μειώνοντας τις υποτροπές κατ’ έτος σχεδόν στο ήμισυ, επιβραδύνοντας την εξέλιξη της αναπηρίας και μειώνοντας σημαντικά τις βλάβες στη μαγνητική τομογραφία συγκριτικά με την αγωγή με υψηλή δόση ιντερφερόνης βήτα-1α, σε διάστημα διετούς ελεγχόμενης θεραπείας. To ποσοστό των ασθενών στην ομάδα που έλαβε ocrelizumab και εμφάνισε σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα και σοβαρές λοιμώξεις ήταν παρόμοιο με εκείνο των ασθενών της ομάδας υψηλής δόσης ιντερφερόνης βήτα-1α στις μελέτες της υποτροπιάζουσας πολλαπλής σκλήρυνσης.
Σε μία ξεχωριστή μελέτη φάσης ΙΙΙ στην πρωτοπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (μελέτη ORATORIO), το ocrelizumab επιβράδυνε σημαντικά την εξέλιξη της αναπηρίας και μείωσε τα σημεία ενεργότητας της νόσου στον εγκέφαλο (βλάβες στη μαγνητική τομογραφία) συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο σε ασθενείς με διάμεση παρακολούθηση τριών ετών. Το ποσοστό ασθενών στην ομάδα που έλαβε θεραπεία με ocrelizumab και εμφάνισε ανεπιθύμητα συμβάντα και σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα ήταν παρόμοιο με εκείνο των ασθενών της ομάδας του εικονικού φαρμάκου στη μελέτη της πρωτοπαθώς προϊούσας πολλαπλής σκλήρυνσης.
Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίστηκαν με το ocrelizumab σε όλες τις μελέτες φάσης III ήταν οι σχετιζόμενες με την έγχυση αντιδράσεις και λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού, οι οποίες ήταν κυρίως ήπιες έως μέτριες σε βαρύτητα.
Η πολλαπλή σκλήρυνση είναι μία χρόνια νόσος, η οποία προσβάλλει κατ’ εκτίμηση 2,3 εκατομμύρια άτομα σε όλο τον κόσμο, για την οποία στην παρούσα φάση δεν υπάρχει θεραπεία. Η πολλαπλή σκλήρυνση εμφανίζεται όταν το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται με μη φυσιολογικό τρόπο στη μόνωση και τις υποστηρικτικές δομές των νευρικών κυττάρων (έλυτρο μυελίνης) του εγκεφάλου, του νωτιαίου μυελού και των οπτικών νεύρων, προκαλώντας φλεγμονή και επακόλουθη βλάβη. Η βλάβη αυτή μπορεί να προκαλέσει ποικίλα συμπτώματα, συμπεριλαμβανομένης της μυϊκής αδυναμίας, της κόπωσης και της δυσκολίας στην όραση, και μπορεί να οδηγήσει τελικά σε αναπηρία. Τα περισσότερα άτομα με πολλαπλή σκλήρυνση εμφανίζουν το πρώτο τους σύμπτωμα σε ηλικία μεταξύ 20 και 40 ετών με αποτέλεσμα η νόσος να αποτελεί κύρια αιτία μη τραυματικής αναπηρίας στους νεότερους ενήλικες.
Η υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση (RRMS) είναι η συχνότερη μορφή της νόσου και χαρακτηρίζεται από επεισόδια νέων ή επιδεινούμενων σημείων ή συμπτωμάτων (υποτροπών), τα οποία ακολουθούνται από διαστήματα ανάκαμψης. Περίπου το 85% των ατόμων με πολλαπλή σκλήρυνση διαγιγνώσκεται αρχικά με υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση. Η πλειοψηφία των ατόμων που διαγιγνώσκεται με υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση θα εκτραπεί τελικά σε δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση, στην οποία θα εμφανίσει εξέλιξη της αναπηρίας με την πάροδο του χρόνου. Οι υποτροπιάζουσες μορφές της πολλαπλής σκλήρυνσης περιλαμβάνουν άτομα με υποτροπιάζουσα διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση και άτομα με δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση που συνεχίζουν να εμφανίζουν υποτροπές. Η πρωτοπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (PPMS) είναι μία εκφυλιστική μορφή νόσου, η οποία σηματοδοτείται από σταθερά συμπτώματα επιδείνωσης αλλά συνήθως χωρίς διακριτές υποτροπές ή περιόδους ύφεσης. Περίπου το 15% των ατόμων με πολλαπλή σκλήρυνση διαγιγνώσκεται με πρωτοπαθώς προϊούσα μορφή της νόσου. Μέχρι σήμερα, δεν υπήρχαν εγκεκριμένες από τον FDA θεραπείες για την πρωτοπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (PPMS).
Τα άτομα που πάσχουν από πολλαπλή σκλήρυνση, ανεξαρτήτως μορφής, βιώνουν ενεργότητα της νόσου - φλεγμονή του νευρικού συστήματος και μόνιμη απώλεια των νευρικών κυττάρων του εγκεφάλου - ακόμα και όταν τα κλινικά τους συμπτώματα δεν είναι εμφανή ή δεν φαίνεται να επιδεινώνονται. Ένας σημαντικός στόχος της θεραπείας της πολλαπλής σκλήρυνσης είναι η μείωση της ενεργότητας της νόσου το συντομότερο δυνατό, προκειμένου να επιβραδυνθεί η εξέλιξη της αναπηρίας του ατόμου.
Παρά τις διαθέσιμες τροποποιητικές της νόσου θεραπείες, ορισμένα άτομα με υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση συνεχίζουν να εμφανίζουν ενεργότητα της νόσου και εξέλιξη της αναπηρίας.