Τα νέα δεδομένα για τη λαροτρεκτινίμπη ανακοίνωσαν Bayer και Loxo Oncology, Inc., στο New England Journal of Medicine σχετικά με τη θεραπεία παιδιατρικών και ενήλικων ασθενών, των οποίων οι όγκοι περιλαμβάνουν συντήξεις γονιδίων στην κινάση νευροτροφικών υποδοχέων τυροσίνης (NTRK). Αυτές οι γενετικές μεταβολές εμφανίζονται σε ένα ευρύ φάσμα όγκων και έχουν σαν αποτέλεσμα την ανεξέλεγκτη ενεργοποίηση της TRK και την περαιτέρω ανάπτυξη των όγκων.
Η λαροτρεκτινίμπη σχεδιάστηκε για να στοχεύει άμεσα την TRK, απενεργοποιώντας το μονοπάτι σηματοδότησης που επιτρέπει στους τύπους καρκίνου με σύντηξη γονιδίων στην TRK να αναπτυχθούν. Τα δεδομένα που δημοσιεύονται στο NEJM περιλαμβάνουν επιπλέον στοιχεία από την παρακολούθηση των ασθενών για τρεις ακόμη μήνες, σε σύγκριση με τα δεδομένα που παρουσιάστηκαν στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Κλινικής Ογκολογίας (ASCO) του 2017.
Οι ερευνητές προσπαθούν εδώ και πολλά χρόνια να κατανοήσουν καλύτερα πώς ένα κανονικό κύτταρο γίνεται καρκινικό, έτσι ώστε να μπορέσουν να αναπτύξουν καλύτερες θεραπείες με λιγότερες παρενέργειες. Κάποιοι άνθρωποι αναπτύσσουν καρκίνο μετά από μία απλή μετάλλαξη DNA, γνωστή ως "oncogene drivers". Όταν μια γενετική εξέταση εντοπίζει σε έναν ασθενή κάποιο oncogene driver, υπάρχει η δυνατότητα χορήγησης ιδιαίτερα εκλεκτικών φαρμάκων που αναστέλλουν τους oncogene drivers στον συγκεκριμένο τύπο καρκίνου. Παρόλο που έχουν σημειωθεί αξιοσημείωτες πρόοδοι όσον αφορά τη βελτίωση των αποτελεσμάτων για τους ανθρώπους που πάσχουν από καρκίνο τις τελευταίες δεκαετίες, υπήρξε ένα αυξανόμενο ενδιαφέρον για την ανάπτυξη φαρμάκων υψηλής ειδίκευσης για την αντιμετώπιση του καρκίνου, ώστε να μεγιστοποιηθεί το κλινικό όφελος των ασθενών. Αυτή η εξέλιξη υποστηρίζεται από την αυξανόμενη χρήση γενετικών δοκιμασιών στην κλινική ογκολογία και την εξέλιξη στην έρευνα και ανάπτυξη υψηλά εκλεκτικών αναστολέων για μεμονωμένους στόχους στο καρκινικό κύτταρο.
Η λαροτρεκτινίμπη είναι ένα ισχυρός, και εκλεκτικός αναστολέας TRK που λαμβάνεται από το στόμα και βρίσκεται σε φάση κλινικής ανάπτυξης για τη θεραπεία ασθενών με τύπους καρκίνου που παρουσιάζουν ανωμαλίες που περιλαμβάνουν την κινάση των υποδοχέων της τροπομυοσίνης (TRKs). Η έρευνα που εξελίσσεται σε αυτόν το τομέα δείχνει ότι τα γονίδια NTRK, τα οποία κωδικοποιούν αυτές τις ανωμαλίες, μπορούν να συντηχθούν με άλλα γονίδια, με αποτέλεσμα την ανεξέλεγκτη ανάπτυξη του καρκίνου σε πολλές περιοχές του σώματος. Η λαροτρεκτινίμπη έχει αναγνωριστεί από τον FDA ως Καινοτόμος Θεραπεία ως Θεραπεία Σπάνιας Παιδιατρικής Νόσου και ως Ορφανό Φάρμακο.
Τον Νοέμβριο του 2017, η Bayer και η Loxo Oncology ξεκίνησαν μια διεθνή συνεργασία αποκλειστικού χαρακτήρα για την ανάπτυξη και την εμπορική διάθεση της λαροτρεκτιτινίμπης και του LOXO-195, ενός αναστολέα TRK επόμενης γενιάς. Η Loxo Oncology ανέλαβε την παγκόσμια ανάπτυξη και την υποβολή στις αρμόδιες ρυθμιστικές αρχές των Η.Π.Α. Η Bayer ανέλαβε την υποβολή στις ρυθμιστικές αρχές εκτός Η.Π.Α. και την παγκόσμια εμπορική διάθεση. Στις Η.Π.Α., η Bayer και η Loxo Oncology θα συμπροωθούν τα προϊόντα.