Η Novartis ανακοίνωσε ότι υπέβαλε αίτηση στον ΕΜΑ για Άδεια Κυκλοφορίας για το CTL019 (tisagenlecleucel) για δύο ενδείξεις. Η αίτηση αφορά στη θεραπεία παιδιών και νεαρών ενηλίκων με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική Β Οξεία Λεμφοβλαστική Λευχαιμία (r/r B-cell ALL) και ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό διάχυτο από Β μεγάλα κύτταρα λέμφωμα (r/r DLBCL) που δεν είναι υποψήφιοι για αυτόλογη μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων (ASCT). Το CTL019 είναι μια καινοτόμος ανοσοκυτταρική θεραπεία η οποία χορηγείται εφάπαξ και χρησιμοποιεί τα ίδια τα Τ κύτταρα του ασθενούς προκειμένου να καταπολεμήσει τον καρκίνο.
Σύμφωνα με τον Vas Narasimhan, Επικεφαλής του Τμήματος Ανάπτυξης Φαρμάκων και Ιατρικού τμήματος, Novartis μετά την έγκριση του FDA για το tisagenlecleucel, προηγουμένως γνωστό ως CTL019, η εταιρεία έχει προωθήσει, κατασκευάσει και προμηθεύσει αυτή την ιδιαίτερα εξατομικευμένη ανοσοκυτταρική θεραπεία σε εμπορικό πλαίσιο και η υποβολή αίτησης προς τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ) αποτελεί ένα σημαντικό βήμα προς την επίτευξη του στόχου που είναι η παροχή της θεραπείας σε περισσότερους ασθενείς με καρκίνο σε κρίσιμο στάδιο, σε όλο τον κόσμο.
Έχει υπάρξει μεγάλη ανάγκη για καινοτόμες θεραπείες για την αντιμετώπιση παιδιατρικών και νεαρών ενήλικων ασθενών με r/r B-cell ALL και ενήλικων ασθενών με r/r DLBCL, οι οποίοι έχουν λίγες επιλογές και ιστορικά φτωχή έκβαση. Το DLBCL είναι ο συνηθέστερος υπο-τύπος Μη Hodgkin Λεμφώματος (NHL), καθώς αντιστοιχεί σε ποσοστό 40% όλων των περιστατικών Μη Hodgkin Λεμφώματος σε όλο τον κόσμο. Εάν αφεθεί χωρίς θεραπεία, το r/r DLBCL συνοδεύεται από προσδόκιμο ζωής τριών έως τεσσάρων μηνών. Στην Ευρώπη, η Οξεία Λεμφοβλαστική Λευχαιμία αντιπροσωπεύει ποσοστό κατά προσέγγιση 80% των περιστατικών λευχαιμίας σε παιδιά. Ποσοστό μικρότερο από το 10% των ασθενών με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική Οξεία Λεμφοβλαστική Λευχαιμία επιβιώνουν πέντε χρόνια.
Ο κύριος ερευνητής της μελέτης, Stephen J. Schuster, MD, Καθηγητής της Έδρας Robert and Margarita Louis-Dreyfus για την Κλινική Φροντίδα και Έρευνα της Χρόνιας Λεμφοκυτταρικής Λευχαιμίας και του Λεμφώματος, στην Ιατρική Σχολή Perelman του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνια και διευθυντής του Προγράμματος Λεμφώματος στο Ογκολογικό Κέντρο Abramson, επεσήμανε ότι το tisagenlecleucel άλλαξε για πάντα τον καρκίνου και την αντιμετώπισής του. Τα δεδομένα δείχνουν ότι πρόκειται περί επαναστατικής ανοσοκυτταρικής θεραπείας που έχει τη δυνατότητα να μεταβάλει την έκβαση σε ασθενείς που έχουν περιορισμένες επιλογές. Η υποβολή της αίτησης μας φέρνει πιο κοντά στην επίτευξη αυτής της δυνατότητας για περισσότερους ασθενείς με θανατηφόρους αιματολογικούς καρκίνους.
Το CTL019 είναι μια καινοτόμος ανοσοκυτταρική θεραπεία και πρόκειται για εφάπαξ θεραπεία. Το CTL019 χρησιμοποιεί την περιοχή συνδιέγερσης 4-1BB στον χιμαιρικό αντιγονικό υποδοχέα του για να ενισχύσει τον κυτταρικό πολλαπλασιασμό και την ανθεκτικότητα. Το 2012, η Novartis και το Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια (Penn) σύναψαν μια διεθνή συνεργασία για την περαιτέρω έρευνα, ανάπτυξη και κυκλοφορία των CAR-T κυτταρικών θεραπειών, συμπεριλαμβανομένου και του CTL019, για την ερευνητική θεραπεία των καρκίνων.
Ενώ, ο καθηγητής Gilles Salles, MD, PhD, Επικεφαλής του Τμήματος Αιματολογίας, Hospices Civils de Lyon στη Γαλλία τόνισε ότι τα δεδομένα για το tisagenlecleucel παρέχουν μια αισιόδοξη άποψη ως προς τις δυνατότητες των ειδικών να επιτυγχάνουν αποκρίσεις διαρκείας σε δύο διακριτούς και δύσκολους στην αντιμετώπιση πληθυσμούς ασθενών, βοηθώντας κατ’ αυτόν τον τρόπο στην αντιμετώπιση μιας απόλυτης ανάγκης των ασθενών που παρέμενε ακάλυπτη.
Η υποβολή αίτησης άδειας κυκλοφορίας (MAA) βασίζεται στις διεθνείς, πολυκεντρικές, Φάσης ΙΙ δοκιμές με χορηγό τη Novartis, ELIANA και JULIET, οι οποίες διεξήχθησαν σε συνεργασία με το Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια. Η μελέτη ELIANA είναι η πρώτη παιδιατρική, διεθνής εγκριτική μελέτη κυτταρικής θεραπείας με CAR-T κύτταρα (Τ λεμφοκύτταρα με χιμαιρικό αντιγονικό υποδοχέα), που εξετάζει ασθενείς σε 25 κέντρα στις Ηνωμένες Πολιτείες, τον Καναδά, την Αυστραλία, την Ιαπωνία και την Ε.Ε., όπου περιλαμβάνονται η Αυστρία, το Βέλγιο, η Γαλλία, η Γερμανία, η Ιταλία, η Νορβηγία και η Ισπανία.
